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海外身份

澳洲醫學重大突破:治療癲癇的潛在藥物竟有奇效! 數十萬患者將受益

2023-03-24 瀏覽:353次

01

癌癥藥物治療癲癇

世界首次人體試驗

據報道稱,墨爾本的研究人員發現的一種每日服用的藥片,可以成為治療癲癇的潛在藥物。

而這種化學名稱為硒酸鈉的藥物,最初是由墨爾本大學的研究人員開發用于治療癌癥的。

圖片來源:Herald Sun

經過長時間的研究,這項藥物終于要展開世界首次人體試驗。

124名澳大利亞人將被招募參加由莫納什大學和阿爾弗雷德進行的一項試驗,以觀察它是否能在治療人類癲癇方面取得與動物模型研究相同的結果。

莫納什神經科學的Terry O’Brien,阿爾弗雷德健康研究副主任和阿爾弗雷德大腦項目主任,將癲癇描述為最常見的嚴重致殘性大腦疾病之一。

他說,這對個人和他們的家庭以及國家衛生預算都是昂貴的,估計每年的成本為123億澳元。

圖片來源:Herald Sun

但O’Brien指出,“ 盡管這種疾病的成本很高,而且對它進行了大量的研究,但直到現在還沒有開發出一種單一的治療方法來預防癲癇的發展,也沒有在建立后減輕其嚴重程度。”

莫納什神經科學研究所的Lucy Vivash將領導這項試驗,她說,有理由認為硒酸鈉的潛在療效在人體試驗中會同樣有效。

“ 目前我們掌握的數據顯示,在臨床前研究中,有一部分動物完全停止了癲癇發作,其余的癲癇發作次數較少,也不那么嚴重。”

這種藥物通過改變大腦中一種叫做tau的蛋白質的積累起作用,這種蛋白質已被證明能促進神經退行性大腦疾病(如阿爾茨海默病和癡呆癥)的腦細胞損傷。

圖片來源:Herald Sun

Vivash表示,“我們懷疑減少有毒形式的tau蛋白的數量可以緩解疾病的癥狀,并預防持續的癥狀。它可能是治愈的。”

這項研究將從包括墨爾本在內的9個城市招募耐藥癲癇患者,他們將接受為期6個月的治療。

領導臨床前研究的Pablo Casillas-Espinosa指出,目前的療法只針對癥狀。因此,當患者停止或錯過用藥時,他們癲癇發作的可能性就像沒有得到治療一樣。

“但重要的是,到目前為止,三分之一的患者對任何治療都沒有反應,我們希望對癲癇患者的生活質量產生積極影響。”

Vivash博士將與Casillas-Espinosa博士和O ‘Brien教授合作進行試驗,他說這種治療方法看起來對所有類型的癲癇都很有希望。

上周,Casillas-Espinosa博士和他的團隊在eLife雜志上發表了臨床前研究結果,他們報告說,在動物模型中,硒酸鈉有望成為治療癲癇的首個醫學疾病改善療法。

研究人員現在已經獲得了300萬澳元的醫學研究未來基金資助,將于10月開始試驗。

02

澳洲超15萬人患癲癇

藥物成功將帶來福音

數據顯示,超過15萬澳大利亞人患有癲癇,三分之一的人難以用抗癲癇藥物控制病情。

所以如果這項人體試驗成功的話,對于眾多癲癇患者來說是個福音。

對于墨爾本的一位名叫Danielle Heaven的母親來說,每天一粒藥丸就能阻止她衰弱的癲癇發作,這將改變她的生活。

她說,她患有一種罕見的癲癇癥,她的癲癇發作始于嬰兒時期,至今仍影響著她的生活。

圖片來源:Herald Sun

46歲的Danielle患有耐藥性癲癇,她現在服用三種抗癲癇藥物來控制病情,這些藥物經常讓她感到疲勞,導致記憶喪失和認知問題。

這也意味著她因癲癇而突然死亡的風險增加,這也是她去年接受神經外科手術植入迷走神經刺激器的原因。這是一種向大腦發送鎮定信息的神經。

圖片來源:Herald Sun

她的癲癇發作只發生在夜深人靜的時候,通常是看不見的,而且可能在沒有任何征兆的情況下集中發生。

“即使癥狀不嚴重,癲癇也一直存在;它會影響人生決定,甚至懷孕,因為你可能會把癲癇遺傳給你的孩子。”她還指出,人們對癲癇也有恐懼和恥辱。

“ 每一兩年我就得增加藥物劑量,但癲癇還是會發作。直到一兩年前,當我參加一些研究時,我才知道我有耐藥性。這意味著一旦你嘗試了兩到三種藥物都沒有成功,你的癲癇得到控制的可能性就很小。所以你失去了一點沒有癲癇發作的希望。

到目前為止,沒有治愈的希望,看不到任何東西。所以這是革命性的。”

澳洲研究人員最近展開的試驗,將給十幾萬患者帶來新的希望,甚至從此改善他們的生活質量,希望這項人體試驗能夠成功,這項研究和藥物能夠造福更多的患者。

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